Información voluntaria

Los ensayos clínicos son estudios de investigación médica en los que participan voluntarios para ayudar a los científicos a comprender y desarrollar nuevas formas de prevenir, detectar o tratar enfermedades y sus síntomas. Estos tratamientos en investigación pueden ser medicamentos nuevos, una combinación de medicamentos, nuevas formas de administrar un medicamento ya comercializado o un dispositivo médico.

Antes de que se apruebe un nuevo medicamento, debe pasar por una serie de pruebas largas y rigurosas, primero en el laboratorio, luego en animales y, finalmente, en seres humanos. Un nuevo medicamento o dispositivo médico no solo debe ser seguro y eficaz, sino que en muchos casos también debe demostrar un beneficio superior en comparación con productos aprobados de manera similar.

Un estudio clínico se lleva a cabo de acuerdo con un plan de investigación conocido como protocolo, que ha sido desarrollado por la compañía farmacéutica y revisado por la FDA junto con una Junta de Revisión Institucional (IRB) que representa el interés público. Estas agencias monitorean el progreso de estos estudios.

El protocolo determina:

• El motivo del estudio
• El número de participantes
• Los criterios utilizados para determinar quién es elegible para el estudio
• Un cronograma de procedimientos, pruebas, medicamentos y dosis.
• La duración del estudio
• ¿Qué información se recopilará sobre los participantes?
• Y mucho, mucho más

Los ensayos clínicos están dirigidos por un investigador principal, que suele ser un médico, junto con un equipo de investigación formado por médicos, enfermeras y otros profesionales de la salud. Todos los participantes son voluntarios. Es importante realizar investigaciones en una variedad de personas para detectar diferentes respuestas a un solo producto en investigación.

Los productos en investigación, como medicamentos, dispositivos o procedimientos, se llevan a cabo en varias fases de ensayos clínicos para encontrar distintos tipos de información.

Estudios de fase 1

Los estudios de fase 1 incluyen un número reducido de participantes (entre 20 y 80), generalmente voluntarios sanos, en algunos casos pacientes con enfermedades avanzadas (por ejemplo, cáncer, trastornos de salud mental) y, a menudo, es la primera vez que se prueban en seres humanos. El objetivo de los estudios de fase 1 es:

• evaluar la seguridad
• identificar efectos secundarios
• determinar un rango de dosis seguro
• Aprenda cómo el producto en investigación es absorbido y manejado por el cuerpo (farmacocinética/dinámica)
• Los estudios de fase 1 suelen tardar varios meses en completarse. Aproximadamente el 70% de los estudios de fase 1 continúan en la fase 2.

Estudios de fase 2

Los estudios de fase 2 incluyen a más personas que los estudios de fase 1 (100-300 participantes) con la enfermedad en estudio. En los estudios de fase 2, los investigadores evalúan más a fondo la seguridad y determinan si el producto en investigación tiene el efecto deseado en los seres humanos. Estos estudios a veces son ensayos controlados aleatorios en los que un grupo de pacientes recibe el producto en investigación, mientras que otro grupo (el "grupo de control") recibe un tratamiento estándar o placebo. Para proporcionar información comparativa imparcial, estos estudios suelen ser "ciegos", lo que significa que ni los pacientes ni los investigadores saben quién está recibiendo el producto en investigación.

Los estudios de fase 2 suelen tardar hasta dos (2) años en completarse. Aproximadamente 33% de los estudios de fase 2 realizados con éxito pasan a la fase 3.

Estudios de fase 3

En la fase 3 se incluyen un mayor número (miles) de pacientes con la enfermedad para:

• confirmar o evaluar más a fondo la eficacia de un agente
• controlar los efectos secundarios
• Compárelo con los tratamientos comúnmente utilizados
• Recopilar otra información que se utilizará para determinar si el agente debe ser aprobado y comercializado.

Estos ensayos suelen ser ensayos aleatorios y ciegos que suelen tardar varios años (1 a 4 años) en completarse. Entre el 25 y el 30% de los estudios de fase 3 se completan con éxito y la compañía farmacéutica los envía a la FDA para obtener la aprobación para comercializar el producto en investigación en los Estados Unidos.

Estudios de fase 4

Los estudios de fase 4, a menudo denominados ensayos de vigilancia poscomercialización, se llevan a cabo después de que la FDA haya aprobado el producto en investigación para su venta al consumidor. Estos estudios involucran a personas de diversas poblaciones y, por lo general, tienen como objetivo recopilar información adicional después de que el producto en investigación se apruebe y comercialice en relación con sus riesgos, beneficios y uso en diversas poblaciones durante un período de tiempo más prolongado. Los resultados de los estudios de fase 4 pueden influir en si un producto en investigación debe retirarse del mercado o si se deben aplicar restricciones a su uso.

Al participar en un ensayo clínico, usted tiene la oportunidad de probar un nuevo tratamiento que puede o no ser mejor que los que ya existen.

Como participante del estudio, también puede ayudar a otras personas a comprender mejor cómo funciona el tratamiento en personas de diferentes razas y géneros, ya que cada persona puede responder de manera diferente al producto en investigación. Las agencias reguladoras, como la FDA, buscan garantizar que personas de diferentes edades, razas, etnias y géneros participen en los ensayos clínicos.

Algunas razones para participar en un ensayo clínico:

• Acceso a nuevos tratamientos no disponibles en el mercado.
• Acceso a medicamentos gratuitos.
• Compensación por participar (en algunos ensayos).
• Satisfacción de ayudar a avanzar en la investigación médica.
• Su participación es voluntaria, lo que significa que puede abandonar el estudio en cualquier momento.

Cada estudio de investigación clínica tiene criterios de elegibilidad específicos que el participante debe cumplir para poder inscribirse en el estudio. Por lo tanto, no todos los que solicitan participar en un estudio de investigación clínica serán aceptados.

Existen muchos tipos diferentes de estudios de investigación clínica, entre ellos:

• Estudios de prevención que buscan mejores formas de prevenir enfermedades en personas que nunca han tenido la enfermedad o de prevenir su reaparición. Estos enfoques pueden incluir medicamentos, vitaminas, vacunas, minerales o cambios en el estilo de vida.
• Estudios que prueban nuevos tratamientos, nuevas combinaciones de medicamentos o nuevos enfoques de terapia.
• Los estudios de diagnóstico se realizan para encontrar mejores pruebas o procedimientos para diagnosticar una enfermedad o afección en particular. Los estudios de detección buscan la mejor manera de detectar determinadas enfermedades o afecciones de salud.
• Los estudios de calidad de vida (o estudios de cuidados de apoyo) exploran y miden formas de mejorar la comodidad y la calidad de vida de las personas con una enfermedad crónica.

Por lo general, los ensayos clínicos comparan un nuevo producto o terapia con algo más para ver si funciona igual o mejor para tratar o prevenir una enfermedad o afección. En un estudio ciego, un participante puede ser asignado aleatoriamente para recibir el producto de prueba o una terapia existente y aprobada.

En algunos estudios, se puede asignar a los participantes un placebo (un producto sin acción terapéutica que se parece o actúa como el producto de prueba). La comparación con un placebo puede ser la forma más rápida y segura de demostrar la eficacia terapéutica de nuevos productos.

A los participantes potenciales se les informa antes de ingresar a un ensayo si se utilizarán placebos en el estudio y los riesgos y beneficios de los medicamentos del estudio.

Un estudio de investigación clínica se lleva a cabo de acuerdo con un plan de investigación conocido como protocolo de estudio, que está diseñado para responder preguntas de investigación específicas y garantizar la seguridad de los participantes. El protocolo incluye la siguiente información:

• El motivo para realizar el estudio
• Quién puede participar en el estudio (criterios de inclusión/exclusión)
• El número de participantes necesarios
• El cronograma de pruebas, procedimientos, producto en investigación y sus dosis.
• La duración del estudio
• ¿Qué información se recopilará sobre los participantes?

El siguiente proceso generalmente ocurre durante la realización de un estudio de investigación clínica:

Preselección

El grupo de investigación clínica revisará sus bases de datos de pacientes o historias clínicas existentes para identificar a los pacientes potenciales que podrían ser elegibles para participar en el estudio de investigación clínica. También pueden colocar anuncios en Internet, periódicos, radio o televisión para reclutar participantes interesados. También pueden realizar seminarios, exámenes de salud gratuitos o foros.

Se contacta a los participantes potenciales de estos esfuerzos de preselección y se los entrevista brevemente para confirmar si son potencialmente elegibles para participar en el estudio de investigación clínica.

Consentimiento informado

Si es potencialmente elegible para participar en un estudio de investigación clínica, se programará una cita para que acuda al centro de investigación clínica y se reúna con uno de los miembros del personal de investigación. Antes de que se realice cualquier procedimiento relacionado con el estudio, se le solicitará que firme un formulario de consentimiento informado que detalla el diseño del estudio, los riesgos y beneficios, sus derechos como participante del estudio y a quién contactar en caso de una emergencia. Durante el proceso de consentimiento informado, tendrá la oportunidad de hacer preguntas que pueda tener sobre el estudio y su participación. Debe recibir una copia del formulario de consentimiento informado firmado para sus registros y referencia futura.

Visita de detección

Una vez que acepte participar en el estudio de investigación clínica y haya firmado el formulario de consentimiento informado, se le administrarán los procedimientos de selección del estudio. El propósito de la visita de selección es determinar si cumple con los criterios específicos de inclusión y exclusión para el estudio de investigación clínica específico en el que aceptó participar. Por lo general, durante la visita de selección se le puede pedir que responda preguntas sobre su historial médico, medicamentos y otros tratamientos que esté tomando, y que complete cuestionarios. Un miembro del equipo de investigación también puede evaluar su salud general mediante un examen físico, un electrocardiograma y la recolección de muestras de sangre y orina.

Generalmente, el producto en investigación no se dispensa durante la visita de selección.

Visitas de estudio (visitas de tratamiento)

Si cumple con los criterios específicos de inclusión y exclusión (que incluyen resultados médicos y de laboratorio aceptables para el estudio) para el estudio, se le solicitará que regrese a la clínica para una serie de visitas de estudio, a veces denominadas Visitas de tratamiento. Por lo general, durante estas visitas de estudio, el participante del estudio recibirá el producto en investigación o el producto de comparación (que a veces puede ser un placebo). La cantidad de visitas de estudio y el intervalo en el que se realizan las visitas varían de un estudio a otro.

Visita de fin de estudio

Una vez que haya llegado al final de la visita de tratamiento, se realizará una visita de fin de estudio. Por lo general, se repiten las mismas evaluaciones o evaluaciones similares realizadas antes de que recibiera el producto en investigación. El equipo de investigación también analizará sus opciones de tratamiento de seguimiento (que pueden incluir recibir tratamientos estándar para su enfermedad) y, si el estudio lo requiere, es posible que se le solicite que regrese al centro de investigación para una visita de seguridad de seguimiento.

Visita de seguimiento de seguridad

La cantidad de visitas de seguimiento de seguridad y el intervalo en el que se realizan varían de un estudio a otro. El propósito de esta visita es garantizar que no experimente ningún efecto secundario persistente a causa del producto en investigación o de su participación en el estudio en general.

Para ayudarle a decidir si desea participar en un estudio, la FDA exige que los participantes del estudio reciban información completa sobre el estudio antes de que acepten participar.

Los formularios de consentimiento informado deben redactarse de manera que el participante pueda comprenderlos fácilmente y deben incluir:

• Propósito de la investigación
• ¿Cuánto tiempo durará el estudio?
• ¿Qué sucederá en el estudio y qué partes del estudio son experimentales?
• posibles riesgos o molestias
• Posibles beneficios
• otros procedimientos o tratamientos que el participante podría querer considerar en lugar del tratamiento en estudio
• La FDA puede revisar los registros de los estudios, pero estos se mantendrán en secreto.
• Si hay tratamientos médicos disponibles si el participante se lesiona, cuáles son esos tratamientos, dónde se pueden encontrar y quién pagará el tratamiento.
• La persona a la que se debe contactar si se tienen preguntas sobre el estudio, los derechos del participante o si el participante puede resultar herido.
• El participante puede retirarse en cualquier momento

Si no entiende la información incluida en el formulario de consentimiento informado, asegúrese de pedirle al médico u otro miembro del personal de investigación que se la explique. Esta conversación debe realizarse en privado y se le debe dar tiempo suficiente para tomar una decisión informada. En la mayoría de los estudios, se le debe permitir llevarse el formulario de consentimiento a casa para analizarlo más a fondo con otras personas, como familiares, cuidadores y médicos de atención primaria. Asegúrese de comprenderlo todo antes de aceptar participar en el estudio.

Antes de poder participar en el estudio, debe firmar el formulario de consentimiento informado, lo que demuestra que ha recibido esta información y la comprende. El formulario de consentimiento informado NO es un contrato y puede abandonar el estudio en cualquier momento y por cualquier motivo. Puede hacer preguntas en cualquier momento durante el estudio.

Además, también se le debe informar de cualquier información nueva obtenida durante el estudio que pueda afectar su voluntad de continuar participando en el estudio.

A continuación se incluyen algunas preguntas que puede hacerle a su médico para ayudarle a decidir si desea participar en un ensayo clínico:

• ¿Qué pretende averiguar el estudio?
• ¿Qué tipos de pruebas y exámenes tendré que realizar mientras estoy en el estudio? ¿Cuánto tiempo duran? ¿Qué implica cada prueba?
• ¿Con qué frecuencia el estudio requiere que acuda al médico o a la clínica?
• ¿Me hospitalizarán? Si es así, ¿con qué frecuencia y durante cuánto tiempo?
• ¿Qué costes me supone? ¿Lo pagará mi seguro médico?
• ¿Qué seguimiento habrá?
• ¿Qué pasará al final del estudio?
• ¿Cuáles son mis otras opciones de tratamiento? ¿Cómo se comparan con el tratamiento que se está estudiando?
• ¿Qué efectos secundarios puedo esperar del tratamiento que se está probando? ¿Cómo se comparan con los efectos secundarios del tratamiento estándar?
• ¿Cuánto tiempo durará el estudio?

Cada estudio de investigación clínica está dirigido por un investigador principal, que suele ser un médico titulado, y un equipo de investigación clínica que puede incluir médicos, enfermeras, trabajadores sociales y otros profesionales de la salud. En general, las funciones y responsabilidades del equipo de investigación clínica incluirán:

• Investigador principal (IP): Persona responsable de la conducta ética del estudio de investigación. Esto incluye la protección de los derechos, la seguridad y el bienestar de los sujetos humanos, el cumplimiento del protocolo (estudio) y la adhesión a las normas y directrices institucionales, estatales y federales. El IP es responsable de garantizar que se obtenga el consentimiento informado de forma adecuada de cada participante y de mantener adecuadamente los registros del estudio. El IP también es responsable de cumplir con las políticas y normas financieras y administrativas asociadas con la adjudicación, la gestión fiscal general del proyecto y la divulgación de conflictos de intereses. El IP supervisa todos los aspectos de un ensayo clínico desde el diseño del protocolo, el reclutamiento, la recopilación de datos, el análisis y la interpretación de los resultados, pero algunas tareas se pueden delegar a otros miembros del equipo de investigación (Co-Investigadores y Personal Clave). El IP es responsable de garantizar que todos los miembros del equipo de investigación tengan la educación, la formación y las cualificaciones adecuadas para asumir las pruebas de estudio delegadas. Todos los miembros del equipo de estudio son responsables de garantizar que la realización del estudio cumpla con las directrices y normas institucionales, estatales, federales y de la industria.
• Subinvestigador: El subinvestigador puede desempeñar todas o algunas de las funciones del IP, pero no acepta la responsabilidad principal del estudio de investigación. El subinvestigador está bajo la supervisión del IP y es responsable de realizar los procedimientos relacionados con el estudio y/o tomar decisiones importantes relacionadas con el estudio de conformidad con la conducta ética del estudio.
• Coordinador de investigación: El coordinador de investigación supervisa y coordina las actividades diarias de los estudios de investigación clínica. Trabaja en estrecha colaboración con los equipos clínicos y los investigadores para garantizar que todos los procedimientos y visitas requeridos por el protocolo se realicen de acuerdo con las pautas especificadas en el protocolo. Los coordinadores de investigación generalmente gestionan la inscripción de los participantes y garantizan el cumplimiento del protocolo y otras regulaciones aplicables. Esto incluye, entre otras cosas: el reclutamiento de los participantes, la obtención del consentimiento informado, la educación de los participantes sobre los detalles del estudio de investigación, la evaluación de la elegibilidad de los participantes, la facilitación de la atención y el seguimiento de los participantes según el protocolo, la creación de documentación de origen, la asistencia en la evaluación de toxicidades/eventos adversos y la notificación de eventos adversos graves según los requisitos del comité de revisión institucional y del patrocinador. Por lo general, son la persona de contacto principal para el sujeto de investigación.